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EN | Découverte | Pré-clinique | Phase 1 |
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Progression des candidats
CAR-HSC
Leucémie lymphoblastique aiguë pré-B
CAR-HSC
Rhabdomyosarcome
Our immunotherapy development program in childhood cancers
Leucémie lymphoblastique aiguë pré-B
(LLA pré-B)
La LLA pré-B est la tumeur maligne la plus fréquente chez l'enfant, avec un taux de guérison global d'environ 85 %. Cependant, les rechutes de la LLA ont une survie sans événement de seulement 47%. Les cellules CAR-T se sont révélées efficaces dans la LLA, mais 30 à 60 % des patients rechutent, principalement en raison du manque de persistance des cellules CAR-T ou de la perte d'antigène (CD19).
En outre, le SRC survient chez 75 à 100 % des enfants traités par cellules CAR-T, 16 à 46 % des patients devant être hospitalisés. Il est donc absolument nécessaire d'améliorer la CAR-thérapie pour les enfants atteints de LLA.
Our immunotherapy development program in childhood cancers
Leucémie lymphoblastique aiguë pré-B
(LLA pré-B)
La LLA pré-B est la tumeur maligne la plus fréquente chez l'enfant, avec un taux de guérison global d'environ 85 %. Cependant, les rechutes de la LLA ont une survie sans événement de seulement 47%. Les cellules CAR-T se sont révélées efficaces dans la LLA, mais 30 à 60 % des patients rechutent, principalement en raison du manque de persistance des cellules CAR-T ou de la perte d'antigène (CD19).
En outre, le SRC survient chez 75 à 100 % des enfants traités par cellules CAR-T, 16 à 46 % des patients devant être hospitalisés. Il est donc absolument nécessaire d'améliorer la CAR-thérapie pour les enfants atteints de LLA.
Rhabdomyosarcome (RMS)
Bien que rare (4,3 pour 106 <20 ans/an), le RMS est le sarcome des tissus mous le plus fréquent chez l'enfant. Bien que les progrès du traitement aient permis d'atteindre un taux de rémission de ~ 60 % des cas pédiatriques, les patients atteints de RMS à haut risque ont toujours un mauvais pronostic, et les survivants subissent les conséquences des traitements à vie.
Aucun progrès significatif n'a été enregistré dans le traitement de cette maladie au cours des cinq dernières décennies. Il est donc nécessaire de développer une immunothérapie efficace pour le RMS, et la thérapie CAR basée sur les cellules souches représente un grand espoir.
Rhabdomyosarcome (RMS)
Bien que rare (4,3 pour 106 <20 ans/an), le RMS est le sarcome des tissus mous le plus fréquent chez l'enfant. Bien que les progrès du traitement aient permis d'atteindre un taux de rémission de ~ 60 % des cas pédiatriques, les patients atteints de RMS à haut risque ont toujours un mauvais pronostic, et les survivants subissent les conséquences des traitements à vie.
Aucun progrès significatif n'a été enregistré dans le traitement de cette maladie au cours des cinq dernières décennies. Il est donc nécessaire de développer une immunothérapie efficace pour le RMS, et la thérapie CAR basée sur les cellules souches représente un grand espoir.
1 The American Childhood Cancer Organization 2022, accessed 5 April 2022, <https://www.acco.org/>
2CureSearch for Children’s Cancer 2022, accessed 12 April 2022, <https://curesearch.org/>
